paní rýma

Jo jo, když není dobře, takhle to vypadá :(...Daník posledních pět dní není vůbec ve své kůži. Je unavený, protivný, má pytle pod očima, noci a část dne prozvrací a spát chodí znaven o tři hodiny dříve než obvykle a přes den si také hodinku navíc schrupne. Už jsem chtěla alarmovat doktory a začít zkoumat, co se děje. Co uvnitř jeho tělíčka opět nefunguje tak, jak má. Dnes odpoledne se ale záškodník ukázal. Hurá, je to "jen" rýma. Jak odezní, snad bude vše v normálu a zvracení alespoň z části ustane. To dávení v noci, to urputné zvracení musí být vysilující a i na váze se to ukázalo a Danda shodil 180g. Příští naše zprávy snad budou optimističtějš a paní rýma odkráčí do věčných lovišť a dlooooouho se nevrátí. 

ZOO Praha

Jako vždy to v ZOO bylo prima. Simča i Daník se zúčastnili souteže ve skládání zvířátek z lega a Simča vyhrála i první cenu za rozkvetlou louku se včelkami a ptáčkem ( tukanem ) na drátě :)...Daník stavěl obrovský dům pro zvířata ty umístil na střeše. No má svůj rozum a vymlouvat mu to nemělo smysl. Jako vždy musíme zkouknout Gaviály. Ty spolu s karakalem Danda miluje. Tentokrát se strašně bál, že sklo není dost pevné a prasne a gaviál ho sežere :)...prasklinky sice na skle jsou, ale snad se o tom ví a je to jen kosmetická vada. Plavat s gaviálem v jednom akvárku po vyvalení vody by se mi fakt nelíbilo :)...u opiček se obdivovala maličká narozená. Velmi opečovávaná rodiči. Ostatní z nich prováděli očistu zad, hlav i zadků :)...na dlouhou procházku to nebylo, ale i ta hodinka v ZOO skoro bez lidí byla skvělá...

V týdnu byl pak Danda na klasické kontrole.

Testy krve celkem v pořádku, je karnitin je ve velkém deficitu, tak musíme přitlačit. Spotřeba vody mírně klesla, ale stále je jí moc s ledvinám hodně přitěžuje. Vyloučená alespoň prozatím cukrovka-která se někdy ( jeden její typ ) zvýšenou potřebou pití projevuje. A závěrem ? Váha 10,95kg a 90cm. Už jen deset čísel a bude má vytoužená metrová párty. Snad se v roce 2012 podaří pokořit i tuto metu :)

Náš lék...CYSTAGON...info o něm

Díky za něj !!!...všem s genetickou poruchou bych přála minimálně takovouto berličku na oddálení a tlumení "nemoci", pokud nelze úplné vyléčení...musím říct, že štěstí v neštěstí opravdu existuje a my ho máme !

CYSTAGON

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR). Objasňuje, jakým způsobem vyhodnotil Výbor pro humánní léčivé přípravky

provedené studie, aby mohl vypracovat doporučení ohledně používání přípravku.

Chcete-li získat další informace o Vašem onemocnění nebo jeho léčbě, přečtěte si příbalové

informace (které jsou součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka. Bližší

informace o tom, na základě čeho Výbor pro humánní léčivé přípravky svá doporučení

vypracoval, jsou uvedeny ve vědeckých diskusích (rovněž součástí zprávy EPAR).

Co je CYSTAGON?

CYSTAGON je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou složku merkaptamin. Je k dispozici ve formě

tobolek (50 mg a 150 mg).

Na co se přípravek CYSTAGON používá?

CYSTAGON se používá k léčbě pacientů, kteří trpí nefropatickou (ledvinovou) cystinózou. Cystinóza

je vzácná dědičná porucha, při které v buňkách dochází k hromadění cystinu, jež brání řádnému

fungování těchto buněk. Důsledkem toho jsou ledvinové potíže, které zasahují také další části lidského

těla, včetně očí, některých žláz (štítné žlázy, pohlavních žláz, slinivky břišní), centrálního nervového

systému, svalů a jater. Příznakem tohoto stavu je zakrnělý vzrůst.

Tento lék je dostupný pouze na lékařský předpis.

Jak se přípravek CYSTAGON používá?

Léčba přípravkem CYSTAGON by měla být zahájena lékařem, který má zkušenosti s léčbou

cystinózy.

Je třeba sledovat hladinu cystinu v bílých krvinkách, aby mohlo být přizpůsobeno dávkování.

Pro děti do věku 12 let činí doporučená dávka 1,30 g/m2/den, rozdělená do 4 dávek denně.

U pacientů nad 12 let věku a 50 kg váhy se doporučuje dávka 2 g/den, rozděleno do 4 dávek denně.

Počáteční dávky by měly představovat jedna čtvrtina až jedna šestina předpokládané konečné dávky.

Počáteční dávka by měla být postupně v průběhu 4 – 6 týdnů zvyšována.

Jak přípravek CYSTAGON působí?

CYSTAGON reaguje s cystinem a tím vytváří směs cysteinu a cystein-merkaptaminu (smíchaný

disulfid). Tato sůl je poté z buněk odstraněna pomocí systému, který přepravuje jinou aminokyselinu

(lysin). Množství cystinu v orgánech je tak sníženo a tím je omezeno riziko poškození těchto orgánů.

Jak byl přípravek CYSTAGON zkoumán?

CYSTAGON byl zkoumán v rámci tří klinických studií, do kterých bylo zařazeno 234 pacientů po

dobu 12 let. Tyto studie, ve kterých byly testovány dvě různé dávky přípravku, zahrnovaly děti a

pacienty, kteří byli k testování získáni nově. Vzhledem k tomu, že se jedná o velmi vážné

onemocnění, z etických důvodů nebylo možné přímo srovnávat léčbu přípravkem CYSTAGON

s léčbou neúčinným přípravkem. Místo toho bylo srovnání provedeno se skupinou pacientů, kterým

©EMEA 2007 2/2

byl podáván neúčinný přípravek v rámci jiné, nesouvisející studie. V rámci těchto studií byla

hodnocena funkce ledvin, míra přežití a míra fyzického růstu pacientů.

Jaký přínos přípravku CYSTAGON byl prokázán v průběhu studií?

Tři provedené studie prokázaly, že pokud je léčba zahájena v nízkém věku u pacientů s dobrou funkci

ledvin, CYSTAGON oddaluje problémy s ledvinami a nutnost dialýzy či transplantace ledvin.

Přípravek rovněž zvyšuje šance na přežití a u léčených dětí podporuje míru fyzického růstu.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem CYSTAGON?

Vedlejší účinky přípravku CYSTAGON souvisejí zejména s trávicím ústrojím. Nejběžnějšími

vedlejšími účinky (zaznamenanými u více než 1 pacienta z 10) jsou anorexie (ztráta chuti k jídlu),

zvracení, nauzea (pocit nevolnosti), průjem, letargie (nedostatek energie) a pyrexie (horečka). Úplný

seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem CYSTAGON je uveden v příbalových

informacích.

CYSTAGON by neměly používat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na merkaptamin nebo na

jakoukoli jinou složku přípravku nebo na penicilamin. CYSTAGON by také neměly užívat kojící

ženy, nebo ženy, které jsou nebo by mohly být těhotné (zejména po dobu prvních tří měsíců

těhotenství), pokud to však není zjevně nutné.

Na základě čeho byl přípravek CYSTAGON schválen?

Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za

prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba. Výbor pro humánní léčivé přípravky

rozhodl, že přínos přípravku CYSTAGON převyšuje jeho rizika a proto doporučil, aby bylo přípravku

uděleno rozhodnutí o registraci.

Přípravku CYSTAGON bylo uděleno rozhodnutí o registraci „za výjimečných okolností”, neboť

vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo dosud možné získat o tomto léčivém přípravku

vyčerpávající informace. Vhledem k tomu, že společnost požadované doplňující informace dodala,

označení „za výjimečných okolností“ bylo dne 17. dubna 2007 odvoláno.

Další informace o přípravku CYSTAGON:

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku CYSTAGON platné v celé Evropské unii

společnosti Orphan Europe dne 23. června 1997. Registrace přípravku byla obnovena dne 23. června

2002 a dne 23. června 2007.

Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek CYSTAGON je k dispozici

zde.

NOVÝ ROK

Silvestr a Nový rok u nás probíhá tradičně narozeninově. Na Silvestra slavíme narozeniny Simči a tety Jany. Letos bylo i jedno kulaté jubileum a tak se slavilo ve větším počtu :)...Daníkovi chutnala i novoroční šunka s čočkou a celý den řádil a jedl vše co se ochomítlo. Navečer se už tak utahal, že usnul po cestě domů autem a spal až do rána.

Jinak ohňostroj Dandu nijak nezaujal. Prý všichni dělají nepořádek a hluk a on se toho všeho bojí a nebude se na něj koukat a šlus :)