CYSTAGON
Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost
Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment
Report, EPAR). Objasňuje, jakým způsobem vyhodnotil Výbor pro humánní léčivé přípravky
provedené studie, aby mohl vypracovat doporučení ohledně používání přípravku.
Chcete-li získat další informace o Vašem onemocnění nebo jeho léčbě, přečtěte si příbalové
informace (které jsou součástí zprávy EPAR) nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka. Bližší
informace o tom, na základě čeho Výbor pro humánní léčivé přípravky svá doporučení
vypracoval, jsou uvedeny ve vědeckých diskusích (rovněž součástí zprávy EPAR).
Co je CYSTAGON?
CYSTAGON je léčivý přípravek, který obsahuje účinnou složku merkaptamin. Je k dispozici ve formě
tobolek (50 mg a 150 mg).
Na co se přípravek CYSTAGON používá?
CYSTAGON se používá k léčbě pacientů, kteří trpí nefropatickou (ledvinovou) cystinózou. Cystinóza
je vzácná dědičná porucha, při které v buňkách dochází k hromadění cystinu, jež brání řádnému
fungování těchto buněk. Důsledkem toho jsou ledvinové potíže, které zasahují také další části lidského
těla, včetně očí, některých žláz (štítné žlázy, pohlavních žláz, slinivky břišní), centrálního nervového
systému, svalů a jater. Příznakem tohoto stavu je zakrnělý vzrůst.
Tento lék je dostupný pouze na lékařský předpis.
Jak se přípravek CYSTAGON používá?
Léčba přípravkem CYSTAGON by měla být zahájena lékařem, který má zkušenosti s léčbou
cystinózy.
Je třeba sledovat hladinu cystinu v bílých krvinkách, aby mohlo být přizpůsobeno dávkování.
Pro děti do věku 12 let činí doporučená dávka 1,30 g/m2/den, rozdělená do 4 dávek denně.
U pacientů nad 12 let věku a 50 kg váhy se doporučuje dávka 2 g/den, rozděleno do 4 dávek denně.
Počáteční dávky by měly představovat jedna čtvrtina až jedna šestina předpokládané konečné dávky.
Počáteční dávka by měla být postupně v průběhu 4 – 6 týdnů zvyšována.
Jak přípravek CYSTAGON působí?
CYSTAGON reaguje s cystinem a tím vytváří směs cysteinu a cystein-merkaptaminu (smíchaný
disulfid). Tato sůl je poté z buněk odstraněna pomocí systému, který přepravuje jinou aminokyselinu
(lysin). Množství cystinu v orgánech je tak sníženo a tím je omezeno riziko poškození těchto orgánů.
Jak byl přípravek CYSTAGON zkoumán?
CYSTAGON byl zkoumán v rámci tří klinických studií, do kterých bylo zařazeno 234 pacientů po
dobu 12 let. Tyto studie, ve kterých byly testovány dvě různé dávky přípravku, zahrnovaly děti a
pacienty, kteří byli k testování získáni nově. Vzhledem k tomu, že se jedná o velmi vážné
onemocnění, z etických důvodů nebylo možné přímo srovnávat léčbu přípravkem CYSTAGON
s léčbou neúčinným přípravkem. Místo toho bylo srovnání provedeno se skupinou pacientů, kterým
©EMEA 2007 2/2
byl podáván neúčinný přípravek v rámci jiné, nesouvisející studie. V rámci těchto studií byla
hodnocena funkce ledvin, míra přežití a míra fyzického růstu pacientů.
Jaký přínos přípravku CYSTAGON byl prokázán v průběhu studií?
Tři provedené studie prokázaly, že pokud je léčba zahájena v nízkém věku u pacientů s dobrou funkci
ledvin, CYSTAGON oddaluje problémy s ledvinami a nutnost dialýzy či transplantace ledvin.
Přípravek rovněž zvyšuje šance na přežití a u léčených dětí podporuje míru fyzického růstu.
Jaká rizika jsou spojena s přípravkem CYSTAGON?
Vedlejší účinky přípravku CYSTAGON souvisejí zejména s trávicím ústrojím. Nejběžnějšími
vedlejšími účinky (zaznamenanými u více než 1 pacienta z 10) jsou anorexie (ztráta chuti k jídlu),
zvracení, nauzea (pocit nevolnosti), průjem, letargie (nedostatek energie) a pyrexie (horečka). Úplný
seznam vedlejších účinků hlášených v souvislosti s přípravkem CYSTAGON je uveden v příbalových
informacích.
CYSTAGON by neměly používat osoby s možnou přecitlivělostí (alergií) na merkaptamin nebo na
jakoukoli jinou složku přípravku nebo na penicilamin. CYSTAGON by také neměly užívat kojící
ženy, nebo ženy, které jsou nebo by mohly být těhotné (zejména po dobu prvních tří měsíců
těhotenství), pokud to však není zjevně nutné.
Na základě čeho byl přípravek CYSTAGON schválen?
Cystinóza je vzácné smrtelné onemocnění a přípravek CYSTAGON je v tomto kontextu považován za
prospěšný léčivý přípravek, přičemž neexistuje alternativní léčba. Výbor pro humánní léčivé přípravky
rozhodl, že přínos přípravku CYSTAGON převyšuje jeho rizika a proto doporučil, aby bylo přípravku
uděleno rozhodnutí o registraci.
Přípravku CYSTAGON bylo uděleno rozhodnutí o registraci „za výjimečných okolností”, neboť
vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo dosud možné získat o tomto léčivém přípravku
vyčerpávající informace. Vhledem k tomu, že společnost požadované doplňující informace dodala,
označení „za výjimečných okolností“ bylo dne 17. dubna 2007 odvoláno.
Další informace o přípravku CYSTAGON:
Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku CYSTAGON platné v celé Evropské unii
společnosti Orphan Europe dne 23. června 1997. Registrace přípravku byla obnovena dne 23. června
2002 a dne 23. června 2007.
Plné znění Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek CYSTAGON je k dispozici
zde.
Žádné komentáře:
Okomentovat